【新聞事件】：今天德國制藥公司勃林格殷格翰（BI）宣布將與東南大學(xué)柴人杰教授合作開(kāi)發(fā)耳聾藥物，這是BI繼今年三月與日本京都大學(xué)合作后的第二個(gè)所謂藍天（意為風(fēng)險很大）研發(fā)合作項目。柴教授的專(zhuān)長(cháng)是聽(tīng)毛細胞的再生與分化，這個(gè)合作項目標志著(zhù)中國基礎研究開(kāi)始進(jìn)入跨國制藥企業(yè)的視線(xiàn)。

【藥源解析】：聽(tīng)力障礙是老年人的一個(gè)高發(fā)常見(jiàn)病，美國就有4000萬(wàn)患者，目前助聽(tīng)器械是主要手段。聲音通過(guò)聽(tīng)毛細胞被檢測，而哺乳動(dòng)物聽(tīng)毛細胞無(wú)法再生。但是鳥(niǎo)類(lèi)、魚(yú)類(lèi)動(dòng)物的聽(tīng)毛細胞可以再生，所以有可能通過(guò)調控人聽(tīng)毛干細胞和祖細胞的某些信號通路而增生這類(lèi)前體細胞，進(jìn)而分化成有正常功能的聽(tīng)毛細胞。

當然這些事情說(shuō)起來(lái)容易做起來(lái)難，這類(lèi)研究叫blue sky是有原因的。雖然現在已有多家大藥廠(chǎng)開(kāi)始聽(tīng)力障礙研發(fā)，但目前還沒(méi)有臨床確證的治療策略，所以充滿(mǎn)未知。耳病可以局部給藥，這是個(gè)優(yōu)勢。聽(tīng)力系統是個(gè)相對獨立的系統，所以和人體其它關(guān)鍵功能可能交叉較少。但他們的切入點(diǎn)是細胞分化，所以選擇性還是個(gè)很大困難。誘導細胞分化顯然必須高度可控，否則有致癌風(fēng)險。雖然人和小鼠的聽(tīng)力系統生物結構類(lèi)似，但動(dòng)物模型是化學(xué)誘導的，與自然發(fā)生的耳聾比要簡(jiǎn)單得多。BI估計希望柴教授能找到一個(gè)或多個(gè)druggable藥靶，而柴教授也可借助BI的篩選、優(yōu)化平臺更有效把基礎研究結果轉化成治療手段。

中國與世界新藥研發(fā)力量的合作開(kāi)始于90年代末的外包服務(wù)，其中以藥明康德為代表。最近幾年以百濟神州、和記黃埔為代表的企業(yè)也開(kāi)始在歐美進(jìn)行me too型藥物的開(kāi)發(fā)。去年恒瑞以2500萬(wàn)美元將其PD-1抗體轉讓給Incyte，本周信達獲得2.6億美元融資，在生物制藥融資史上排名第七。這些事件表明中國企業(yè)在制藥的多個(gè)環(huán)節已經(jīng)開(kāi)始接近世界水平。但是中國的基礎研究、尤其是靶點(diǎn)的發(fā)現和確證還沒(méi)有太大突破，今天這個(gè)合作說(shuō)明在這個(gè)關(guān)鍵環(huán)節中國的科學(xué)家也開(kāi)始受到世界的關(guān)注。

現在競爭日趨激烈，每個(gè)適應癥能容納的產(chǎn)品在減少。而支付壓力的增加令附加值不高的產(chǎn)品生存困難。同時(shí)主要疾病的治療近年來(lái)有了長(cháng)足進(jìn)展，所以藥廠(chǎng)被迫向耳聾這樣的處女地擴張。優(yōu)質(zhì)藥靶的缺乏令所有藥廠(chǎng)都在與大學(xué)合作，地毯式轟炸般尋找新靶點(diǎn)。這個(gè)大趨勢也是促成合作的部分原因。這類(lèi)合作應該是共贏(yíng)，但即使暫時(shí)肥水流到外人田里一點(diǎn)，對于新藥尚處于起步階段的中國制藥界更有戰略意義。所以應該為年輕有為的柴教授點(diǎn)贊。

閱讀：  2016-12-07 14:30:31