【新聞事件】：據今天《The Guardian》發(fā)表的文章報道，今年一月造成一人死亡、四人腦損傷的脂肪酸酰胺水解酶（FAAH）抑制劑BIA 10-2474在臨床前曾導致若干實(shí)驗犬的死亡和神經(jīng)損傷。初步調查尚未發(fā)現廠(chǎng)家Bial、做臨床的CRO Biotrial、和法國藥物安全局有任何違規行為，但現在公布的信息很少，不排除以后情況發(fā)生變化。這個(gè)報道令本來(lái)就令業(yè)界和公眾不滿(mǎn)的Bial事件增加了一層負面色彩。

【藥源解析】: 昨天我們談到不能過(guò)分依賴(lài)臨床試驗去尋找更好療效的新藥。因為臨床試驗成本很高，如果進(jìn)入臨床化合物不經(jīng)過(guò)有效遴選盡管會(huì )有少數賭贏(yíng)的藥物和企業(yè)，但作為一個(gè)模式不可持續。今天Bial這個(gè)例子就更危險。雖然有些毒性不能從動(dòng)物轉化到人，但用臨床試驗作為毒性篩選工具會(huì )令制藥企業(yè)很快破產(chǎn)。如果BIA 10-2474確實(shí)在臨床前曾造成動(dòng)物死亡但未向藥監部門(mén)公開(kāi)，那該企業(yè)將面臨滅頂之災。當然劑量是關(guān)鍵因素，毒藥和良藥的區別經(jīng)常在于劑量。

但是Bial并未公布毒性和有效劑量信息，只是說(shuō)這個(gè)毒性不影響進(jìn)入臨床，但這只是廠(chǎng)家一家之言。如果Bial真像自己說(shuō)的那樣“關(guān)心您的健康”這個(gè)時(shí)候應該把所有數據公開(kāi)，但Bial目前公布的信息非常少，包括分子結構，理由是商業(yè)機密。你的化合物已經(jīng)造成志愿者死亡你還在談商業(yè)機密，這種行為和Turing亂漲價(jià)一樣會(huì )把整個(gè)制藥工業(yè)推到一個(gè)不利的位置。即使你的行為沒(méi)有違反現有法律，也會(huì )刺激立法機構出臺更嚴格的新法律。用美國人常說(shuō)的一句話(huà)就是if we cannot bring you to justice, we will bring justice to you。

鑒于疾病的復雜和目前人類(lèi)知識的缺乏，最嚴格的臨床前研究也只能達到5-10%的臨床成功率。但是這不等于這個(gè)成功率不能更低，雖然提高成功率很難但降低成功率卻易如反掌。盡管很多在動(dòng)物無(wú)效的藥物在病人有效，也有在病人安全的藥物在動(dòng)物模型有毒性，但是如果你把成功希望寄托在運氣上，那么失敗已經(jīng)站在你身后了?？沙掷m與不可持續模式可能僅有細微差別，把握這個(gè)差別正是成功企業(yè)的立身之本。以運氣作為核心競爭力的企業(yè)尚不存在。

閱讀：  2016-03-02 18:13:24